El 2 de mayo de 2015 GSK, la Fundación Teletón y el Hospital San Raffaele anunciaron la solicitud de autorización de la GSK269673 a la Agencia Europea de Medicamentos (actualmente pendiente de aprobación), una una terapia génica experimental para el tratamiento de pacientes con una Inmunodeficiencia Combinada Severa (IDCG o también conocida como síndrome del niño burbuja), que no tienen la capacidad del acceso a trasplante de médula ósea de un donante familiar emparejado.
La solicitud se fundamenta en los resultados obtenidos en dieciocho niños tratados con esta terapia, doce de los cuales se inscribieron en un estudio piloto realizado en el Instituto Instituto San Raffaele Teletón para la Terapia Génica (TIGET). El primer paciente fue tratado hace más de trece años, y todos los pacientes siguen vivos a día de hoy.
La IDCG es una inmunodeficiencia poco común y la más grave. Debido a un gen defectuoso heredado de ambos padres, los niños que sufren de esta enfermedad no pueden producir la proteína de la adenosina desaminasa (ADA), importante para la formación de los linfocitos y el buen funcionamiento del sistema inmune.
La terapia génica consiste en retirar células madre hematopoyéticas del propio niño enfermo, reparar el defecto genético que portan y volverlas a introducir en el paciente para que puedan multiplicarse, ir reemplazando poco a poco a las defectuosas y restaurar el sistema inmune.
GSK es una de las compañías farmacéuticas líderes en el mundo, que se ha comprometido a mejorar la calidad de vida humana. +info
